Il principale effetto terapeutico degli oppiacei è l'analgesia, che si esercita a vari livelli nell’SNC.
Recentemente è stato dimostrato anche un effetto analgesico periferico degli oppiacei in tessuti infiammati, aprendo la via al trattamento topico, per esempio intrarticolare.

L’effetto più temuto degli analgesici oppiacei è la depressione respiratoria, ma si tratta di un fenomeno raro e non rappresenta un pericolo nella terapia cronica.

Il più grave degli effetti degli oppiacei è quello sulla muscolatura liscia e sul transito intestinale. Questo effetto conduce a un rallentamento del transito e a un conseguente riassorbimento di liquidi e formazione di masse fecali di difficile evacuazione.

Numerosi effetti dei farmaci oppiacei, soprattutto quelli che ne condizionano l'impiego terapeutico, come l’analgesia, vanno incontro a tolleranza, che implica la necessità di un costante aumento delle dosi per ottenere gli effetti desiderati. Il secondo fenomeno che accompagna la somministrazione cronica di oppiacei è la sindrome di astinenza che si verifica alla loro sospensione. Nel trattamento del dolore acuto, poche somministrazioni non sono in grado di sviluppare tolleranza.